歐洲撤回PTCTherapeutics的罕見肌肉疾病藥物

http://www.thenaturerepublic.com.cn?? 2024-01-26 11:34　??來源 溫州在線

溫州網訊，PTCTherapeutics周四表示，歐洲衛生監管機構的顧問小組重申了對其用于治療遺傳性進行性肌肉萎縮癥的藥物的負面意見，導致其股價在盤后交易中下跌超過11%。

這種名為Translarna的藥物于2014年獲得歐盟有條件批準，用于治療5歲及以上患有杜氏肌營養不良癥(DMD)的行走兒童，該病表現出“無義突變”，這種突變會提前終止基因向蛋白質的翻譯。

該公司表示，人用藥品委員會（CHMP）發布的負面意見將導致該藥物在歐洲被撤回，并補充說歐盟委員會將在67天內批準該意見并將該藥物撤出市場。

TDCowen分析師JosephThome在一份報告中表示：“這個消息很不幸，因為Translarna是目前歐盟唯一批準用于治療具有無義突變的DMD患者的療法。”

Thome預計Translarna到2024年的收入將達到2.14億美元。

CHMP于9月份就Translarna的有條件授權續簽和轉換為完全營銷授權發表了負面意見。

藥物的有條件營銷授權允許營銷旨在治療幾乎沒有或沒有治療選擇的危及生命的疾病的藥物，即使尚未獲得全面的臨床數據。

Translarna旨在促進一種稱為抗肌營養不良蛋白的蛋白質的產生，這種蛋白質的缺乏會導致DMD患者肌肉無力。

據國家罕見疾病組織稱，全球大約有3,500名男性新生兒中就有1人患有這種神經肌肉疾病。

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編輯： yujeu